A génpótló terápia új lehetőség a spinalis muscularis atrophiában szenvedő gyermekek életkilátásainak és életminőségének javítására. Az adenovírusvektorral keringésbe juttatott transzgén által indukált súlyos szisztémás immunreakció esetén a konvencionális szteroid-immunszuppresszió intenzifikálása válhat szükségessé. Cikkünkben annak a génterápián átesett gyermeknek a kórlefolyását ismertetjük, akinél a nagyfokú transzaminázérték-emelkedés miatt elsőként alkalmazott szteroid-lökésterápiával szövődmény nélkül rendezhető volt a májérintettség. Az eset kapcsán utalunk a terápiát követő második hónapban is lehetséges szervi érintettség fokozott kockázatára és a tartós szoros betegkövetés fontosságára.  Kulcsszavak: adenovírus, génpótló terápia, immunszuppresszió, spinalis muscularis atrophia, szteroid