Az SMA többé nem árva betegség! / Mikos Borbála, Velkey György János
Bibliogr.: p. 124. - Abstr. hun.
In: Gyermekgyógyászati Továbbképző Szemle. - ISSN 1585-4396. - 2022. 25. évf. 4. sz., p. 119-124. : ill.
Kezelhetetlensége miatt a veleszületett gerincvelői izomsorvadás több évtizeden át "árva" betegségnek számított, azonban a betegségmódosító gyógyszerek forgalomba kerülésével a 21. század új perspektívát hozott. Mivel ezen gyógyszerek hatásossága és a terápiakezdés időpontja szorosan összefügg, rendkívül fontos az újszülöttkori szűrővizsgálatokkal történő korai felismerés.
