Az elmúlt években a ritka betegségek oki diagnosztikája, ellátása és terápiája terén jelentős, esetenként rendkívül gyors fejlődés következett be, ami alól a paroxysmalis nocturnalis haemoglobinuria sem kivétel. A szerző röviden áttekinti az e nagyon ritka kórképpel kapcsolatos mai ismereteket, kiemelve a diagnosztika és terápia azon új lehetőségeit, amelyek mára a modern európai, így a magyar ellátó központokban is a mindennapi gyakorlat részévé váltak.