A cystás fibrosis a szelektív anioncsatorna, a cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gén defektusa. Napjainkig 4839 CFTR-génvariánst tartanak számon, amelyből 398 variáns esetén igazolták, hogy betegséget okoz vagy súlyosbít. A mutáns fehérje funkciózavara alapján hét csoportba soroljuk a mutációkat. Vannak olyanok, amelyek minimális vagy zéró funkcíóval, és vannak olyanok, amelyek reziduális funkcióval rendelkeznek. Ezeknek az ismerete az új terápiás lehetőségek miatt fontos. A jelenleg egyre szélesebb körben alkalmazott moderátorok (korrektorok, potenciátorok, amplifierek, stabilizátorok monoterápiában vagy többszörös kombinációban) oki terápiának tekinthetők, melyek a kóros CFTR fehérjék funkcióját az érintett szervekben egyre jobban és hatásosabban képesek javítani. A jelen összefoglaló közlemény célja a napjainkban forgalomban lévő CFTR-modulátorok farmakológiájának áttekintése, illetve az elkövetkezőkben várhatóan forgalomba kerülő új CF-gyógyszerek összefoglaló jellemzése.  Kulcsszavak: cystás fibrosis, CFTR-modulátorok