A ponatinib egy harmadik generációs tirozin-kináz-inhibitor (TKI), amely erős aktivitást mutat a natív BCR-ABL1 és a klinikailag releváns rezisztens mutációk ellen, beleértve a BCR-ABL1 T3151 mutációt is. Az Egyesült Államokban 2012-ben, az Európai Unióban pedig 2013-ban engedélyezték felnőtt, refrakter krónikus mieloid leukémiás (CML) vagy Philadelphia-kromoszóma pozitív akut limfoblasztos leukémiás (Ph+ ALL) és a rezisztens BCR-ABL1 T3151 mutációt hordozó felnőtteknél történő alkalmazásra. A fázis 2 "Ph+ ALL és CML Evaluation". (PACE) vizsgálat a ponatinib hatékonyságát és biztonságosságát értékelte napi egyszeri 45 mg-os kezdő adag alkalmazása mellett CML-es vagy Ph+ ALL-es betegek esetén, akik dazatinibre vagy nilotinibre rezisztensnek vagy intoleráns-nak bizonyultak, vagy BCR-ABL1 T3151 mutációval rendelkeztek. A PACE-vizsgálat elsődleges végpontjai teljesültek, és ponatinibbel jelentős eredményeket értek el a korábban már több terápiát is kapott beteg populációban 15 hónap medián követési idő mellett. Cortes és munkatársai már a vizsgálatról megjelent első közleményükben beszámoltak arról, hogy 267, krónikus fázisú CML-es (CP-CML) beteg vizsgálata során gyors válaszkészséget találtak és a betegek 56%-a érte el az elsődleges végpontot, a major citogenetikai választ (MCyR) 12 hónap kezelés után. A magas válaszarányok mellett folyamatosan követték az artériás okkluzív események (AOE) előfordulását a refrakter CML-es és Ph+ ALL-es betegek esetén. Az Angelini Pharma Magyarország Kft. támogatásával.