A familiáris hypercholesterinaemia (FH) egy genetikai kórkép, amelyet a jelentősen emelkedett low-density lipoprotein koleszterin (LDL-C) szint és a korai kardiovaszkuláris megbetegedés jellemez. Mind heterozigóta, mind homozigóta formában agresszív lipidcsökkentő kezelést igényel. A statinkezelés monoterápiában vagy más orális lipidcsökkentőkkel kombinálva többnyire nem elegendő az LDL-C terápiás cél eléréséhez. A szelektív LDL-aferezis kezelés az LDL-C-szintet akutan 50-70%-kal csökkenti, amelynek következtében az LDL-C-szint időátlaga 20-40%-kal csökken. Egyfelől a beavatkozás invazív, időigényes, költséges és széleskörűen nem elérhető. Másrészt azonban a lipidcsökkentésen túl az LDL-aferezis számos egyéb kedvező hatással rendelkezik, például 60-80%-kal csökkenti az Lp(a)-szintet, emellett antioxidáns, antiinflammatorikus és antitrombotikus hatást fejt ki. 2015-ben két, a proprotein konvertáz szubtilizin/kexin-9 (PCSK9) fehérjét gátló monoklonális antitestet vezettek be az LDL-C csökkentésére. Az alirocumab és az evolocumab egyaránt 55-60%-kal csökkenti az LDL-C-szintet heterozigóta, míg 30%-kal homozigóta FH-betegekben. Emellett a PCSK9-gátlók 19%-kal csökkentik az Lp(a)-szintet is. A mellékhatásprofiljuk kedvező. Bár kulcsfontosságú folyamatban lévő klinikai vizsgálatok eredményei szükségesek ahhoz, hogy bebizonyosodjon a PCSK9-gátlók kardiovaszkuláris kockázatcsökkentő hatékonysága és biztonságos hosszú távú alkalmazhatósága, a PCSK9-gátlók minden bizonnyal csökkentik az LDL-aferezis kezelés igényét súlyos FH-betegekben. Az alábbiakban áttekintjük a legújabb lipid irányelveket és az LDL-aferezis kezelés helyét a lipidcsökkentésben.