A kissejtes tüdőrákra tipikusan a dohányzással összefüggő karcinogenezis a jellemző. A gyógyszeres kezelésben az utóbbi egy-két évtizedben nem volt előrelépés, ám az új kutatási irányok közül eredménnyel kecsegtető az immunellenőrzőpont-gátlás (dohányzással összefüggő karcinogenezisben hatékonyabb), valamint az antitest-gyógyszer konjugátum adása (szelektíven pusztítja el a rákos sejteket, az egészséges szövetre gyakorolt hatása minimalizálható).