A myelodysplasiás szindróma ritka, azonban az életkor előrehaladtával egyre több embert érintő csontvelői megbetegedés. A betegség mintegy egynegyede leukaemiába transzformálódik. Az amúgy is többségében 65 év feletti, társbetegségekben szenvedő betegek életkilátása nem jó, kevesen élnek 1-5 évnél tovább. Az elmúlt 5-6 évben új hatású szerek láttak napvilágot, ezek immunmodulálók, vagy a DNS metilációját, a hisztonok acetilálását gátolják (hatásmódjuk epigenetikai). A kezelési eredmények biztatók. Nagyszerű, hogy az immunmoduláló kezelés már törzskönyvön kívüli szerként hozzáférhető kérvényezés útján, de sajnálatos, hogy ez még nem érvényes az epigenetikai szerekre vonatkozóan.