BEVEZETÉS - Cystás fibrosisban (CF) a tüdő intermittáló, majd krónikussá váló Pseudo­monas aeruginosa (Pa) -fertőzése klinikai állapotromláshoz és a légzésfunkció csökkenéséhez vezet. A betegség prognózisát és a betegek életkilátásait döntően a tüdő fertőzései és gyulladása határozzák meg, ezért a kezelés egyik legfontosabb célkitűzése a fertőzés mielőbbi megszüntetése. BETEGEK ÉS MÓDSZEREK - Beavatkozás nélküli, megfigyeléses, nyílt végű, egykarú vizsgálatban tanulmányoztuk a tobramycin (TOBI(R) 300 mg/5 ml oldat porlasztásra, a továbbiakban TOBI(R)) -inhaláció Pa-tüdőfertőzésben kifejtett hatását CF-ben. A vizsgálatba 53 beteget (>=6 éves gyermek és felnőtt) vontunk be, az átlagéletkor 15,8 év (6-31 év) volt. Három kezelési ciklust (28 napos TOBI(R)-inhaláció és 28 napos gyógyszermentes időszak) követően a betegeket további hat hónapon át követtük. Az elsődleges végpont: az 1 másodperc alatti erőltetett kilégzési térfogat (FEV1) prediktív értékének változása a kiinduláshoz viszonyítva a három kezelési ciklus után. Másodlagos végpontok: a FEV1 prediktív értékének változása a vizsgálat végén a kiinduláshoz viszonyítva; a betegek aránya, akiknél az alkalmazott TOBI(R)-kezelésre a köpet/torokváladék Pa-denzitása csökkent, valamint a kezelés biztonságossága és tolerálhatósága. EREDMÉNYEK - A FEV1 és a FEV1% prediktív értékeinek kedvező változása a kiindulási értékekhez viszonyítva a kezelés végén - a betegek összességében - nem következett be. A kezelés eredményeképpen a betegek 47,2%-a légúti váladékának tenyésztése Pa-negatívvá vált, és ezekben az esetekben a FEV1 a kezelés három ciklusa alatt fokozatosan növekedett, és a 3. kezelési ciklus végére a kiinduláshoz képest 160 ml-rel nőtt. Hat hónap múlva, a vizsgálat végén az átlagos FEV1 a kiinduláshoz képest 110 ml-rel volt nagyobb. Ezekben az esetekben az életkor és a testmagasság alapján számított elvárt FEV1% is jelentős mértékben javult. Az első 28 nap után 5,2%-ot, a 3. ciklus végére 7%-ot, ami a féléves megfigyelési időszak végére csökkent a kiinduláshoz képest 3,8%-kal magasabb értékre. KÖVETKEZTETÉSEK - Eredményeink hazai CF-betegpopulációban igazolták a TOBI(R)-inhaláció hatásosságát a kezdetben Pa-pozitív betegek légzésfunkciójának javu­lásában és a fertőzés eradikációjában. A TOBI(R)-inhaláció biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyult.