Beriate P alkalmazása örökletes A-haemophilia miatt gondozott betegünknél / Pammer Judit
Bibliogr.: p. 78. - Abstr. hun.
In: Hematológia - Transzfuziológia. - ISSN ISSN 1786-5913, eISSN 0324-7309 . - 2015. 48. évf. 1. sz., p. 75-78.
Az A- és B-haemophilia a VIII-as, illetve a IX-es faktor gén heterogén genetikai eltérésétől függően csökkent faktortermelődéssel vagy dysfunctionalis faktorképződéssel járó, X-kromoszómához kötött öröklődésmenetet mutató véralvadási defektus. Kezelésük alapja a hiányzó véralvadási faktor szubsztitúciója parenterálisan, amelyhez napjainkban plazmaeredetű, illetve rekombináns készítmények állnak rendelkezésre. Szubsztitúció szükséges vérzések fellépésekor, vérzés veszélyének fennállása, invazív beavatkozások, műtétek esetén és a súlyos, 1% alatti faktorszintű haemophiliás betegeknél profilaxis céljából. A haemophiliás betegek kezelésének legsúlyosabb szövődménye az inhibitorképződés, amely az A-haemophiliás betegek 10-30%-át érinti. A Beriate P egy közel 20 éve alkalmazott, humán plazmából kivont, 100 NE/ml koncentrációjú, kiváló biztonsági profillal rendelkező VIII-as faktor készítmény, amelyet az örökletes A-haemophilia kezelésében és profilaxisában, illetve a szerzett A-haemophilia kezelésében törzskönyveztek. A Beriate P a VIII-as faktor stabilizálásához szükséges von Willebrand-faktort is tartalmazza nagy mennyiségben. Retrospektív vizsgálat igazolja a Beriate P alkalmazásának rendkívüli biztonságosságát, a közel 10 éves periódus alatt 36 A-haemophiliás beteg kezelésének adatait dolgozták fel, és nem detektáltak vírusátvitelt és inhibitorképződést. A Pécsi Tudományegyetem I. számú Belgyógyászati Klinikáján A-haemophilia miatt gondozott, Beriate P-vel szubsztituált férfi betegünk 33 éves, veleszületett súlyos A-haemophiliás, faktoraktivitása 1%, inhibitora nincs. Nehéz fizikai munkát végez, fakitermelő. Családi anamnézise pozitív. Betegünknél 4 éves kora körül jelentkeztek az első tünetek, az első bevérzések célízülete a térd volt. Gyermekkorában kriopecipitátumot kapott, amelytől anaphilaxiás reakciója alakult ki. Számos készítményt kapott már, általánosságban elmondható, hogy egy bizonyos ideig minden készítmény hat, majd veszítenek hatékonyságukból. 2012 augusztusában váltottunk Beriate P kezelésre, amelynek módja profilaxis, heti 2-3x2000 NE-et ad be a beteg saját magának. Utolsó bevérzése a jobb térdében 6 hónapja volt. Összességében elmondható, hogy a beteg elégedett a profilaxissal, nem szeretne más készítményre áttérni.