A 6000-8000 féle ritka betegségség összességében már népegészségügyi problémát jelent. Ugyanakkor a minden oldalú erőforráshiány szélsőséges példáját is szolgáltatják, s így az azok megoldására alkalmazott módszerek hasznosíthatók a teljes egészségügyünk, hasonló célú átalakítása során. Esetükben is szükség van a lakossági ráfordítások átstrukturálására, ami még a globális gazdasági válság idején is lehetségessé teszi a fejlesztést a páciensközpontú egészségügyi modell irányába. Mindehhez a 21. századi orvoslás új paradigmájának fő alapelvei nyújtják a keretet: személyre szabott, részvételen alapuló, preventív és proaktív ellátás, mely intervenciók sora helyett folyamatos kapcsolatot tart a páciensekkel. A személyre szabott orvoslás felé vezető úton is úttörőknek számítanak a ritka betegségek, melyek ún. "árva" gyógyszerei a személyre szabott orvoslás előfutárainak tekinthetők. A szükséges szemléletmódváltozáshoz fontos a betegszervezetek szerepe, amire szintén jó példát szolgáltathat a ritka betegségek területe.