Célunk áttekintést adni a személyre szabott orvoslás helyzetéről és a betegszervezetek ebben játszott szerepéről. Mindezt igyekszünk beágyazni az egészségügy átalakításának folyamataiba mind a magyarországi, mind pedig a nemzetközi tendenciákat röviden áttekintve. Bemutatjuk a ritka betegségek, köztük a ritka rákok kivételes szerepét, különleges helyzetüknek köszönhetően, és a közelmúlt nemzetközi és hazai felméréseinek néhány eredményét. A hazai egészségügy szükséges átalakításához a taglalt világtendenciák nyújtják a keretet. Az egészségügyünk országspecifikus gondjainak megoldása mellett nálunk is hatnak a 21. századi orvoslás új paradigmájának fő alapelvei: személyre szabott, részvételen alapuló, preventív és proaktív, mely intervenciók sora helyett folyamatos kapcsolatot tart a páciensekkel. Az ezek térnyeréséhez szükséges szemléletmódváltozás a társadalom orvosi ellátásának döntő fontosságú alapja, melyben fontos a betegszervezetek szerepe is. A lakossági ráfordítások átstrukturálásával még a globális gazdasági válság idején is lehetséges a fejlesztés a páciensközpontú egészségügyi modell irányába, amihez ismét a társadalommal történő szorosabb együttműködés szükséges. Ennek jó példáit láthatjuk a személyre szabott orvoslás felé vezető úton úttörőknek számító ritka betegségek esetén, melyek ún. "árva" gyógyszerei a személyre szabott orvoslás előfutárainak tekinthetők. Az egészségügyi ellátó szolgáltatások jelenlegi rendszerének a személyre szabott orvoslás irányába történő szükséges átalakítása és a szemléletmód megváltoztatása nem nélkülözheti a betegek és szervezeteik szorosabb bevonását.