A növekedési retardáció számos tényező következménye lehet. Az endokrin eredetű formák közül a növekedési hormon (GH) - inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1)-tengely működési zavarai emelhetők ki. A GH-IGF-1-tengely működésének számos eltérése klinikailag növekedési hormon hiányban (GHD), IGF-1-hiányban (IGFD), GH vagy IGF-1 inszenzitivitásban (GHI és IGFI) nyilvánul meg. A GH-IGF-1-tengely defektusai okozta kórképek a GH-elválasztás és a GH-érzékenység alapján spektrumot képeznek, aminek végpontjait a GHD, illetve a GH-I képezi, közepén pedig az idiopátiás alacsonynövés (ISS) áll. A GH-IGF1-tengely eltérései klinikai diagnosztikájában gyakorisága miatt a GHD megállapítása alapvető feladat. A GH-elválasztás vizsgálata, az IGF-1-szint mérése és növekedés értékelése alapján, a klinikai kritériumok figyelembevételével felvethető a ritka GH-I, illetve a súlyos primer IGFD lehetősége is. A GHD egyes formáiban a rekombináns humán GH (rhGH) terápia hatásos és biztonságos kezelést jelent. A súlyos primer IGFD ritka eseteiben pedig ma már lehetőség van a rekombináns humán IGF-I (rhIGF-I) kezelésre. Az ISS eseteiben pedig, ahol a megtartott GH-elválasztás mellett a GH-érzékenység csökkent lehet, vizsgálatok tárgya, hogy a rhGH/rhIGF-1-kezelés jelenthet-e majd perspektivikus terápiát.