A gyermekkori farmakoterápia szakspecifikus megközelítést kíván, s külön szubspecialitásként kezelendő. Legfőbb sajátossága a korfüggőség, mely fiziológiai és patofiziológiai változatosságával nagyban befolyásolja a gyógyszerek sorsát a szervezetben. Legfőbb szabály a biztonság, ami egyben korlátozza is a hatékony szerek alkalmazását. Ugyanakkor vezető etikai elv, hogy a gyermek érdekét, egészséghez való jogát a legmagasabb szinten kell érvényesíteni. A hatékony gyógyszeres terápia javítása érdekében szorgalmazni kell a klinikai farmakológiai vizsgálatokat minden életkorban.