Bár felnőttkorban gyakrabban fordul elő immun-vérlemezkehiány (ITP), incidenciája gyermekkorban is jelentős (2,2/100.000 gyermek). A hagyományosan használt intravénás immunglobulin (IVIG), szteroid- és immunszuppresszív kezelés mellett 5 éves kor felett a splenectomia is hozzájárulhat a betegség gyógyulásához. A rezisztens ITP-s, nagy vérzéskockázattal élő betegek számára jelenthet segítséget innovatív, új szerek bevezetése. Peptid és nem peptid típusú thrombopoetin (TPO) receptor agonisták felnőtt betegeknél sikeresen alkalmazhatók. A sc. adható romiplostim olyan fúziós fehérje, amely nem provokál immunválaszt a készítmény ellen és felnőtt betegeknél hatékonyan alkalmazható. Gyermekkori alkalmazásával azonban eddig kevés a tapasztalat. Magyarországon elsőként alkalmaztunk 10 ITP-s gyermeknél és 2 további esetben kemoterápia-indukálta vérlemezkehiány miatt romiplostim kezelést, vizsgáltuk a terápia hatékonyságát és mellékhatásait. A 6 krónikus ITP miatt kezelt gyermekből ötnél jó, egynél mérsékelt terápiás választ észleltünk. Négy gyermek kapott akut ITP miatt romiplostimot, mindegyikük jó terápiás eredménnyel. Két betegnél 2 hónappal később a kezelést abba is lehetett hagyni. Kemoterápia-indukálta elhúzódó thrombocytopenia miatt 2 beteg kapott romiplostimot, szintén jó eredménnyel. A vizsgálat időtartama alatt betegeinknél mindössze 1 alkalommal volt szükség mentőkezelésre. A betegek mellékhatásról nem számoltak be. A kezelés felfüggesztését követően nem észleltünk rebound thrombocytopeniát. Egy betegünknél észleltünk a transzamináz-érték emelkedését a kezelés alatt, amely azonban a terápiától független, egyéb társbetegség következménye volt. Vizsgálatunk alapján gyermekkori ITP-ben a romiplostim kezelés hatékony és jól tolerálható. A jövőben szélesebb körű gyermekgyógyászati alkalmazása is szóba jöhet.