A myelodysplasticus szindrómát egy vagy több sejtrendszert érintő cytopenia jellemzi, mely a haemopoeticus őssejt klonális eltérése miatt jön létre. A betegek egy részében akut leukaemiás átalakulásra lehet számítani, azonban a prognózis e nélkül is kedvezőtlen, hiszen a súlyos cytopenia következtében kialakuló fertőzések vagy a vérzéses szövődmények halálhoz vezetnek. Főként az idősek betegségéről van szó. A biztos diagnózishoz csontvelővizsgálat szükséges. Az új, WHO-besoroláson alapuló rendszer segít biztosabban elkülöníteni azokat a csoportokat, amelyekben az életkilátások és a leukaemiás transzformáció előfordulása igen különböző. Az utóbbi évek kísérletes eredményei segítettek a betegség kialakulásában döntő szerepet játszó tényezők felismerésében. Ezek az adatok újabb kezelési lehetőségek bevezetését tették lehetővé, meghatározva az egyes terápiás eljárások pontosabb helyét és hatékonyságát.