A primer májrák mindmáig igen kedvezőtlen prognózisú betegség. A betegek zöme előrehaladott stádiumban, rossz májfunkcióval kerül kórismézésre, és ekkor a kezelési lehetőségek már korlátozottak. A nagy kockázatú betegek aktív követése és szűrése elengedhetetlen a korai diagnózis érdekében. A szisztémás kemoterápia nem változtatott a betegek prognózisán, hiszen alacsony remissziós rátával és számos szövődménnyel járt. Napjainkban új terápiás lehetőségek jelentek meg, beleértve azokat a célzott terápiákat, amelyek a hepatocarcinogenesisben szerepet játszó jelátvivő rendszereket blokkolják. Az orális multikináz-inhibitor sorafenib az első szisztémás szer, amelynek alkalmazásával túlélési előnyt igazoltak előrehaladott májrákban. Számos egyéb, ígéretes terápiás lehetőség áll klinikai kipróbálás alatt. A jelen összefoglaló célja, hogy áttekintse a kialakulóban levő új diagnosztikai és terápiás stratégiákat.