A ritka betegségek gyógyszerei (orphan drugs) a nem több mint 5/10.000 lakost érintő, súlyos/életet veszélyeztető kórképek kezelésére szolgálnak. Az utóbbi időben az unió orphan drug-okat érintő gyógyszerpolitikájának következményeként a központi forgalomba hozatali engedélyt szerző árva gyógyszerek száma dinamikusan növekszik. A hozzáférés biztosítása azonban továbbra is tagállami kompetencia, ami magyarázatot adhat az unión belül tapasztalható jelentős egyenlőtlenségekre. Az ESKI Technológia-értékelő Irodája számos orphan készítmény esetében végezte el a társadalombiztosítási befogadási kérelmek értékelését. Jelen cikk az orphan készítmények értékelése során szerzett tapasztalatokat mutatja be. A támogatás odaítélésében szerepet játszó relatív hatásosság, terápiás költség és költségvetési hatás, valamint költséghatékonyság értékelésénél az iroda az árva gyógyszerek valamennyi - a cikkben bemutatásra kerülő - sajátosságával szembesült. A cikk végén a szerzők összefoglalásként megállapítják, hogy a normál eljárás keretében alkalmazott értékelési kritériumok jól alkalmazhatóak a klasszikusan értelmezett orphan drug-ok esetében is, illetve kitérnek az "árva gyógyszerek" területén a jövőben várható/kívánatos változásokra.