A cystás fibrósis (CF) halálos kimenetelű öröklődő megbetegedés, amelyet a - cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) - fehérjét kódoló génben bekövetkezett mutáció okoz. Jelenleg több, mint 1200 különféle mutációt ismerünk, melyek közül az 508. helyen lévő fenilalanin deléciója (DF508) a leggyakoribb. Ebben az esetben a fehérje nem jut ki a plazmamembránra és a hámsejtek komplex iontranszport zavara lép fel, amely csökkent anion szekréciót és fokozott nátrium, valamint víz visszaszívódást eredményez. Ezért megváltozik a hámsejteket borító folyadékfilm összetétele és volumene, következésképpen csökken a mukociliáris "clearence" hatékonysága, melyek együttesen vezetnek a besűrűsödött mucus és a krónikus légúti fertőzések kialakulásához. Feltételezhető, hogy az iontranszport zavarok korai helyreállítása megakadályozza a klinikai tünetek kifejlődését. Ez lehetséges volna a génterápia segítségével, melynek során működőképes CFTR fehérjét kódoló gént juttatunk a hámsejtekbe, ezáltal helyreállítva a transzepitheliális iontranszportot. Mivel a génterápiás eljárás klinikai alkalmazása egyelőre várat magára, olyan farmakoterápiás módszerek kerültek kifejlesztésre, amelyek vagy a mutáns fehérje konformációját korrigálják, vagy a CFTR fehérje expressziójától függetlenül állítják helyre az iontranszport zavart. Ez utóbbi a Ca2+-függő anioncsatornák stimulálásával és az epitheliális nátrium csatornák gátlásával valósítható meg. A fenti új terápiás eljárások bevezetése részben gátolná a klinikai tünetek kifejlődését, ezáltal csökkentené a krónikus gyulladás kialakulásának esélyét és hozzájárulna a betegek életminőségének javulásához.