Az RNS-interferencia és klinikai alkalmazásai / Munkácsy Gyöngyi, Tulassay Zsolt, Győrffy Balázs
Bibliogr.: p. 2239-2240. - Abstr. hun., eng.
In: Orvosi Hetilap. - ISSN 0030-6002, eISSN 1788-6120. - 2007. 148. évf. 47. sz., p. 2235-2240. : ill.
Az RNS-interferencia a poszttranszkripciós génelcsendesítés olyan formája, amelynek során rövid, specifikusan RNS-molekulák elnyomják a gének kifejeződésében kulcsszerepet játszó hírvivő RNS-ek működését. A sejtbe juttatott dupla szálú vagy rövid interferáló RNS-molekulák aktiválják az RNS-indukált elcsendesítő komplexet, amely a célgén hírvivő RNS-ét lebontja. A sejtek saját szabályozó mikro-RNS-molekulákkal is rendelkeznek, amelyeknek hírvivő RNS-e képes önmagával hajtűt képezni, amit a sejt dupla szálú RNS-ként értelmez. Az RNS-interferencia élettani működései közé tartozik a vírusok és a transzpozonok elleni védekezés, valamint a génkifejeződés szabályozása. Az RNS-interferencia nemcsak in vitro alkalmazható az egyes gének működésének vizsgálatára, hanem klinika alkalmazásainak lehetőségei is megjelentek. Eddig vírusfertőzésekben, az időskori makuladegeneráció gátlására, a vér koleszterinszint-csökkentésére, daganatellenes és neurodegeneratív betegségek kezelésében alkalmazták. Az RNS-interferencia alkalmazását azonban nehezíti, hogy a megfelelő rövid interferáló RNS-molekulák tervezéséhez szükséges bioinformatikai algoritmusok nem tökéletesek; a szervezet szöveteibe való bejuttatásuk nehéz; illetve csak olyan esetekben alkalmazható, amelyekben átmeneti antagonista génelcsendesítő hatás és nem hosszú távú kezelés szükséges. Az alkalmazás legnagyobb előnye a jelentős specificitás, ami miatt mellékhatása is kevés. Az RNS-interferencia alapú kezelések megjelenése már a közeli jövőben várható.