Az RNS-interferencia megismerésével a génműködés indirekt, poszttranszkripciós szabályozásának példájával találkozunk a gyakorlatban. Ez a mechanizmus a normális egyedfejlődés mellett a daganatok kialakulásában is jelentős szerepet játszik. A sejtek malignus transzformációja során megváltozó mikro-RNS-profilok az egyes betegségekre jellemző különbségekre hívják fel a figyelmet, a legmarkánsabb eltérések a messenger RNS- és fehérjeexpresszióhoz hasonlóan valószínűleg diagnosztikai-prognosztikai szempontból is használhatók lesznek a jövőben. Hatalmas lehetőség rejlik az RNSi terápiás alkalmazásában is. Ehhez azonban még számos kérdés tisztázása van hátra, így az exogén miRNS-molekulák célba juttatásának, hatékony kötődésének és stabilitásának a biztosítása, a mellékhatások megismerése és kiküszöbölése. A nyilván nem olcsó kezelés hatékonysága érdekében nem kerülhető meg azon (molekuláris) vizsgálatok kidolgozása sem, melyek a célzott terápiából legtöbb hasznot remélő betegek pontos azonosítását szolgálják.