A humán I. fázisú klinikai vizsgálatok végzésénél számos olyan probléma merülhet fel, amelyek elsősorban e vizsgálati fázisra jellemzőek. Az I. fázisú, és későbbi II., III. vagy IV. fázisú vizsgálatok között az az alapvető különbség, hogy az I. fázisú vizsgálatok, szemben a terápiás célú vizsgálatokkal - vegyenek benne részt akár egészséges, akár beteg önkéntesek - alapvetően nem az ő érdeküket, egészségüket szolgálja.