A kardiovaszkuláris betegségek modern gyógyszeres kezelése az esetek többségében hatékonyan javíthatja a betegek életminőségét. A terápia azonban gyakran tüneti jellegű, annak felfüggesztése esetén az élettani hatás nem tartós. Az elmúlt években megjelent újszerű kezelési stratégiák, így a génalapú kezelési módszerek is a betegségek oki kezelését célozzák meg. A stratégia lényege adott működőképes génszakaszok (transzgén) myocardiumba juttatása, amelynek révén a szívben, az egyébként fiziológiás körülmények között is jelenlévő gének működése fokozható. A bejuttatott génszakaszok hatására tartósan és szívizomra lokalizáltan emelkedik az általuk kódolt fehérjék (transzgén fehérje) koncentrációja és növekszik azok biológiai hatása. A preklinikai eredmények mellett több humán vizsgálat is bíztató eredményekről számolt be mind koronária- (myocardium iszkémia, neointima hiperplázia, vénás graftelégtelenség), mind pedig perifériás érbetegség kezelésében. A génalapú terápia széleskörű klinikai bevezetését a kezelés mellett esetleges progresszióra hajlamos társbetegségek (pl. tumor, diabétesz) egyelőre némileg hátráltatják, az új generációs vektorok alkalmazásával azonban számos nemkívánatos mellékhatás elkerülhetővé válhat. Ebben az összefoglaló tanulmányban bemutatom a génalapú kezelés lényegi elemeit, valamint az ezidáig rendelkezésre álló preklinikai és klinikai eredményeket