Az eritropoetin elsősorban az erythrocytatermelés szabályozásában szerepet játszó, vesében termelődő citokinként ismert. Néhány esztendeje azonban kiderült, hogy nemcsak a vesében, hanem az idegrendszerben is termelődik, illetve itt is jelen van eritropoetinreceptor. Állatkísérletek és humán vizsgálatok igazolták, hogy az idegrendszer fejlődése során az eritropoetin és receptorának expressziója változik, mely befolyásolja az idegrendszeri sejtek differenciálódását, illetve nélkülözhetetlen az idegrendszer zavartalan fejlődéséhez. Az eritropoetin emellett védő szerepet játszik számos, az idegrendszert károsító mechanizmussal szemben. Mérsékli a hypoxia, a glutamáttoxicitás hatásait és antiapoptoticus tulajdonságú. Az exogén eritropoetin neuroprotektív szerepét ezek alapján már klinikai körülmények között is vizsgálták. A rendelkezésre álló ismeretek felvetik az eritropoetin, illetve eritropoetinanalógok adását neuroprotektív célra a közeljövőben.