A krónikus myeloid leukémiát jellemző Philadelphia kromoszóma a 9. és 22. kromoszóma közötti transzlokáció következménye, melynek során kialakuló bcrabi fúziós gén által termelt onkoprotein a normálisnál lényegesen nagyobb tirozinkináz aktivitással rendelkezik. Ennek következménye a malignus transzformáció, amely a sejtproliferáció, adhézió, programozott sejthalál egyensúlyának felbomlása következtében jön létre. A malignus átalakulás molekuláris szintű megismerése vezette a kutatókat a molekuláris szinten célzott terápia kutatása felé. A BCR-ABL protein patogenetikai szerepe a CML kiváltásában bizonyítást nyert, ennek gátlása ígéretes célpontnak tűnt. Druker és mtsai fejlesztették ki az STI571 néven' ismertté vált molekulát, ami a BCR-ABL tirozin kináz specifikus inhibitorának bizonyult. Az STI571 (Signal Transduction inhibitor) hatását úgy fejti ki, hogy a BCR-ABL protein molekula kináz zsebében elfoglalja az ATP helyét, az ATP-kötés blokkolása révén megakadályozza a szubsztrát foszforilációját, így az enzim nem tudja hatását kifejteni. Az ígéretes preklinikai vizsgálatok után 1998-ban megkezdődtek a klinikai vizsgálatok is. Az interferonra nem reagáló vagy intoleráns, krónikus fázisú betegek több mint 90%ánál volt hematológiai válasz 4-6 héten belül, citogenetikai választ a betegek felénél figyeltek meg. Az előrehaladott fázisú betegeknél is volt hematológiai válasz, de az kevésbé volt tartós. A második fázisú klinikai vizsgálatok tapasztalatai megerősítétték a korábbi kiváló eredményeket. Az STI571 igen kedvező farmakológiai tulajdonságokkal rendelkezik, per os alkalmazható, nagyfokban specifikus, a normális szöveteket alig károsítja, jól tolerálható, a mellékhatások minimálisak. Az STI571 új korszakot nyitott a malignus betegségek gyógyításában, mint az első molekuláris szinten célzott terápia, amely szemben a hagyományos antineoplasticus szerekkel, nem károsítja a normális szöveteket.