Alfa-1-antitripszin-hiány a máj betegségeinek hátterében / Barbara Burbaum, Malin Fromme, Pavel Strnad
Bibliogr.: p. 50. - Abstr. hun.
In: Orvostovábbképző Szemle. - ISSN 1218-2583. - 2022. 29. évf. 1. sz., p. 47-50. : ill.
Az örökletes, súlyos antitripszinhiány okozta májkárosodás kezelése ma még csak májátültetéssel lehetséges, de több, reménnyel kecsegtető gyógyszerrel, köztük kis gátló (si) RNS-molekulákkal végeznek már II. vagy III. fázisú vizsgálatokat, így bővülhet a kezelési lehetőségek tárháza. A humán antitripszin szubsztitúciós kezelést a pulmonális tünetek kezelésére engedélyezték.
