Háttér: A roxadustat egy orálisan aktív, hypoxia indukálta faktor prolil-hidroxilázinhibitor az anaemia kezelésére krónikus vesebetegségben (CKD). Módszerek: Ez a fázis 3, multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebokontrollált tanulmány, nem dializált, 3-5-ös stádiumú krónikus vesebetegeket vizsgált (NCT01887600). A betegeket orális roxadustat- vagy placebokezelésre randomizálták (2:1), a terápiát heti három alkalommal, 52-104 héten át alkalmazták. A vizsgálat két elsődleges hatékonysági végpontot vizsgált: Európai Unió (Európai Gyógyszerügynökség) - hemoglobin (Hb) - válasz, amit >=11,0 g/dl-es Hb-szintben definiáltak, amely a kiindulási értékhez (baseline, BL) képest >=1,0 g/dl-rel nőtt, amennyiben a BL 8,0 g/dl feletti volt, vagy >=2,0 g/dl-rel <=8,0 g/dl-es BL mellett, mentő kezelés nélkül, a kezelés első 24 hetében; US Élelmiszer- és Gyógyszerengedélyeztetési Hivatal - a Hb változása a BL-ről a 28-52. hét közötti átlagos Hb-szintre, mentő kezeléstől függetlenül. Vizsgálták a másodlagos hatékonysági végpontokat és a biztonságosságot. Eredmények: Összesen 594 beteget vizsgáltak (roxadustat: 391; placebo: 203). A roxadustat szuperioritása igazolódott mindkét elsődleges hatékonysági végpont esetében: Hb-válasz (esélyhányados 34,74; 95%-os konfidenciaintervallum [CI] 20,48-58,93) és a Hb változása a BL-től (roxadustat - placebo: +1,692 [95%-os CI 1,52-1,86]; mindkét P <0,001). A roxadustat hatékonyabbnak bizonyult, mint a placebo az LDL-koleszterin BL-ről történő csökkentését illetően, és a mentő keze lés első alkalmazásáig eltelt idő tekintetében (mindkét P <0,001). A kezelés kapcsán fellépő nemkívánatos események incidenciája hasonló volt a csoportokban (roxadustat: 87,7%, placebo: 86,7%). Következtetések: A roxadustat hatékonyság szempontjából szuperiornak bizo nyult a placebóval szemben, mind Hb-válasz-arány, mind a BL-hez képest történt Hb-változás tekintetében. A roxadustat és placebo biztonságossági profilja hasonló volt.
Kulcsszavak: anaemia, krónikus vesebetegség, vas, nem dializált, roxadustat