A hemofília a legismertebb veleszületett vérzékenységgel járó kórkép, amely a férfiakat érinti. Bár a keringő funkcionális faktoraktivitás alapján súlyos, középsúlyos, és enyhe A- és B-hemofília különíthető el, klinikailag a vérzések eltérőek lehetnek, melyek haemostasis (prothromboticus tényezők), patofiziológiai (arthropathia) és egyéb (testsúlyfizikai aktivitás,szezonalitás) faktorokkal hozhatók összefüggésbe. Bár vérzések mindenütt kialakulhatnak, a leggyakoribb klinikai manifesztáció az ízületbe történő vérzés. Az ismételt ízületi vérzések eredményeként kialakuló hemofiliás arthropathia a legnagyobb morbiditási tényező. A vérzések kezelése és megelőzése a hiányzó véralvadási faktor i. v. adásával lehetséges. A kontrollált otthoni kezelés optimális korai kezelést jelent azonnali faktorpótlás révén. A profilaxis a véralvadási faktorok vérzés megelőzését célzó rendszeres bevitele, mely az ellátás legfontosabb alapja mindaddig, amíg a betegséget gyógyítani nem lehet. A prifilaxis a súlyos hemofelia javasolt kezelési módja. Ugyanakkor a jelenlegi testtömeg alapú kezelési mód nem optimális minden beteg számára. A jövőben a legfontosabb cél, hogy a személyre szabott profilaxis egyre nagyobb mértékben elérhető legyen. A faktorpótlás során kialakuló inhibitorképződés a kezeléssel összefüggésbe hozható szövődmény, mely esetében a vérzéses állapotok ellátása nehéz. A-hemofíliában az inhibitor képződés kockázatának csökkentésére az immunológiai danger signal hatások egyidejű kivédése mellett, az első 20-50 expozíciós napon történő korai kisdózisú profilaxis lehet a jövő kezelési módja.