A különböző életkorú gyermekekben a gyógyszerek farmakokinetikai és farmakodinámiás hatásai eltérőek a felnőttekben észlelt jellegzetességektől. A gyógyszerek metabolizmusában, kiválasztásában szerepet játszó folyamatok, valamint a gyógyszer célpontok, többek között a receptorok, ioncsatornák, enzim molekulák megjelenése nem egyszerre, hanem egymástól eltérő időrendben történik. Következésképpen az egyes gyógyszerek farmakológiai jellegzetességei nem extrapolálhatók mechanikusan a felnőtt adatokból a különböző korú gyermekekre. Ezért a gyógyszerek optimális alkalmazását a különböző életkorokban végzett klinikai farmakológiai vizsgálatok alapján kell beállítani. Az elmúlt években nemzetközileg kialakult elvek alapján a hatóságok kiválasztják azokat a gyógyszereket, melyek vizsgálata gyermekkorban indokolt, és meghatározzák a forgalomba hozatalhoz szükséges vizsgálatok körét és követelményeit. A gyermekkori gyógyszervizsgálatok megkövetelése lassan csökkenti a nem engedélyezett gyógyszer-formulációk alkalmazását és az off-label gyógyszer használatot a gyermekgyógyászati gyakorlatban.