A migrén nagy prevalenciájú, fejfájásrohamokkal jellemezhető, az életminőséget rontó betegség. Elsődleges oka és patomechanizmusa nem ismert. Vizsgálati eredmények a trigeminovascularis rendszer jelentőségére irányították a figyelmet. A rendszer aktiválódása nyomán vazoaktív neuropeptidek [kalcitonin gén-rokon peptid (CGRP), P-anyag (SP)] felszabadulása, neurogen inflammatio, perifériás és centrális szenzitizáció jön létre. A botulinum neurotoxin-A (BoNT-A) erőteljes toxin, melyet a Clostridium botulinum termel. A BoNT-A idegrendszeri hatását a SNARE komplexre (soluble N-ethylmaleimide-sensitive factor attachment protein receptor) hatva fejti ki, elsősorban a SNAP-25 (synaptosomal- associated protein of 25 kDa) funkciójának gátlása révén. A folyamat eredményeként a fájdalom-pályarendszerben szerepet játszó CGRP, SP és glutamát preszinaptikus felszabadulását akadályozza meg. Krónikus migrénben a BoNT-A hatását két tanulmány, a PREEMPT 1 és 2 (Phase 3 Research Evaluating Migraine Prophylaxis Therapy) adatai alapján elemezték. Placebóhoz képest statisztikailag igazoltan csökkentette a fejfájásos napok és a migrénes epizódok számát. A BoNT-A mérsékelte a fejfájásroham-gyógyszerek használatát, normalizálta a fejfájáshatásteszt eredményeit, és javította az életminőséget. A BoNT-A-kezelések biztonságosak és jól tolerálhatók voltak.