A gyógyszerkutatás legjelentősebb motivációjának tekinthető emberi életminőség javítása; olyan új hatóanyagok felfedezése, amelyek meggyógyíthatnak vagy megelőzhetnek egy betegséget, illetve enyhíthetik annak tüneteit. Napjainkban az úgynevezett "modern kor" betegségei (daganatok, AIDS, időskori betegségek) számos újabb kihívás elé állítják a gyógyszerkutatást.