A cystás fibrosis az európai lakosságban a leggyakoribb öröklött anyagcsere-betegség, az élve születések arányában előfordulási gyakorisága 1:2500. A primer membrántranszport-zavar számos szervet érint, ezek közül a legjelentősebb a tüdő, mert a recidiváló fertőzések és a krónikus gyulladás okozta szövődmények képezik a legfőbb halálokot. A légúti exacerbációk súlystagnálással, vagy fogyással járnak, jellemző az abszolút granulocytosis, valamint a radiológiai kép és a légzésfunkciós leletek romlása. Bár a komplex terápia elvei (nyákoldás, -kiürítés elősegítése, pancreasenzim-pótlás, hiperkalorizálás, agresszív antimikrobás kezelés, stb.) az évtizedek során nem változtak, a hangsúly bizonyos vonatkozásban áthelyeződött az erőnlét fokozására, változtak az egyes gyógyszerbeviteli formák, szinte rutinná vált a tüdőtranszplantáció, s a genetikai hiba molekulárbiológiai felderítésével elérhető közelségbe került - klinikai vizsgálatok megkezdésével - a végső megoldást jelentő oki terápia.