A pontosabb genetikai háttér feltárásával előre megelőzhetők lennének a súlyos, akár életveszélyes mellékhatások és javíthatók a gyógyítási esélyek. A farmakokinetikai ismeretek szélesítésével pedig az optimális adagolási módokat lehetne meghatározni, mellyel a gyermekek a legnagyobb hatékonysággal és a legkevesebb szövődménnyel kezelhetők. Így tovább javulhatnának a túlélési eredmények és a gyógyult gyermekek hosszú távú életkilátásai is javulnának, a társadalom teljes jogú tagjává válhatnának.